Noua lansare a Elocta

Elocta este potrivit pentru toate grupele de vârstă și este destinat terapiei de intervenție. Medicamentul antihemoragic trebuie prescris de către medici cu experiență în tratamentul hemofiliei A.

După perfuzie, pacienții cu hemofilie A sunt mai puțin predispuși la sângerare în viața de zi cu zi. Elocta poate fi administrat și înainte de operație pentru a reduce riscul de sângerare sau pentru a controla mai bine sângerarea.

Elocta este primul medicament recombinant din terapia factorului VIII de coagulare care are un timp de înjumătățire prelungit în organism. Utilizarea la cerere și administrarea profilactică oferă în timp util și, mai presus de toate, o protecție susținută împotriva sângerărilor în hemofilia A.

Cum funcționează Elocta

Elocta poate fi utilizat ca terapie de substituție pentru a crește temporar nivelul plasmatic al factorului VIII în cascada de coagulare a sângelui. Factorul antihemofilie constă dintr-o moleculă de factor VIII scurtată de domeniul B fără funcție, care este legat covalent de domeniul Fc al imunoglobulinei umane G1. Această fuziune permite un timp de retenție mai lung în organism.

Odată cu domeniul, IgG1 se atasează la receptorul Fc neonatal legat de membrană. Acest receptor exprimat pe tot parcursul vieții protejează imunoglobulinele și efmoroctocog alfa de degradarea lizozomală.

Dozarea Elocta

Elocta este oferit sub formă de pulbere care se transformă într-o soluție injectabilă care conține 250 UI, 500 UI, 750 UI, 1000 UI, 1500 UI, 2000 UI și 3000 UI. După reconstituire, soluția este injectată intravenos timp de câteva minute (dar nu mai mult de zece). Pentru profilaxia pe termen lung, producătorul recomandă o doză de 50 UI pe kilogram de greutate corporală la fiecare 3 până la 5 zile. Cu toate acestea, această doză poate fi depășită sau diminuată, ajustată individual. Pacienții tineri, în special, ar putea beneficia de intervale de doze mai scurte și de doze mai mari.

Studii și cunoștințe de bază

Siguranța, eficacitatea și farmacocinetica efmoroctocog alfa au fost investigate în două studii multinaționale, deschise, de fază III. La primul studiu au participat 165 de pacienți tratați anterior cu vârste cuprinse între 12 și 65 de ani. Al doilea studiu a inclus 71 de copii tratați anterior cu hemofilie A severă care au fost mai mici de doisprezece ani.

În primul studiu, Elocta a fost personalizat, dat la nevoie sau administrat săptămânal. În cel de-al doilea studiu pediatric, doza profilactică a fost întotdeauna administrată individual. În medie, pacienții fără un program fix de injecții din studiul I au necesitat o doză la fiecare 3,51 zile, copiii din studiul II la fiecare 3,49 zile.

Hemofilia A este o afecțiune genetică rară în care capacitatea sângelui de a se coagula este afectată din cauza nivelurilor absente sau reduse ale factorului VIII. Pacienții cu această boală cronică au episoade repetate de sângerare, dintre care unele pun viața în pericol, combinate cu durere și leziuni ireversibile ale articulațiilor. Potrivit Federației Mondiale de Hemofilie, aproximativ 140.000 de oameni din întreaga lume au hemofilie.

!-- GDPR -->