Idhifa primește aprobarea SUA de la AML

Medicamentul lui Celgene este aprobat pentru utilizare împreună cu diagnosticul însoțitor - testul RealTime IDH2. Idhifa conține substanța activă enasidenib. Idhifa este un medicament orfan.

Eficacitatea Idhifa

Eficacitatea Idhifa a fost evaluată într-un studiu cu un singur braț pe 199 de pacienți cu LMA recidivantă sau refractară. Mutațiile IDH2 la acești pacienți au fost detectate prin testul IDH2 în timp real. Cu un minim de șase luni de tratament, 19% dintre pacienți au obținut remisiunea completă în medie 8,2 luni, iar 4% dintre pacienți au obținut remisiunea completă cu o recuperare hematologică parțială mediană timp de 9,6 luni. Dintre cei 157 de pacienți care au avut nevoie de transfuzii de sânge sau trombocite pentru LMA la începutul studiului, 34 la sută nu mai au nevoie de transfuzii după tratamentul cu enasidenib.

efecte secundare frecvente

Reacțiile adverse frecvente sunt greață, vărsături, diaree, niveluri crescute de bilirubină și scăderea poftei de mâncare.

Sindromul de diferențiere

La 14% dintre pacienți a existat un așa-numit sindrom de diferențiere, o complicație care pune viața în pericol. Cu această complicație, celulele sanguine degenerate diferențiază și eliberează ulterior substanțe care favorizează inflamația.

Semnele și simptomele sindromului de diferențiere pot include febră, dispnee, dificultăți de respirație acută, inflamație în plămâni, lichid în jurul plămânilor sau inimii, creștere rapidă în greutate, edem periferic sau disfuncție a organelor. Dacă se suspectează aceste simptome, medicii trebuie să trateze imediat pacientul cu corticosteroizi și să monitorizeze atent pacientul până când simptomele dispar.