Boli orfane - speră la 30 de medicamente noi până la sfârșitul anului 2019

Există în jur de 6.000 până la 8.000 de boli rare, așa-numitele boli orfane. Din păcate, medicamentele sunt disponibile în prezent doar pentru o parte din aceste boli. Există deja medicamente aprobate pentru aproximativ 130 dintre aceste boli rare, așa-numitele medicamente orfane. Multe dintre acestea sunt deja testate cu pacienții. Se așteaptă ca companiile farmaceutice bazate pe cercetare să poată introduce pe piață medicamente noi pentru 30 de boli rare înainte de sfârșitul anului 2019. Acestea sunt următoarele boli:

  • ADA-SCID (deficit de imunitate combinată severă cu adenozin-deaminază)
  • Infecția cu virusul citomegaliei (CMV)
  • Miozita corpului de incluziune, sporadică (sIBM)
  • Sindromul Eisenmenger
  • Endometrioza
  • Granulomatoza eozinofilă
  • Hemofilie A.
  • Defecte ale ciclului ureei
  • Cancer: acromegalie
  • Cancer: leucemie limfoblastică acută (ALL)
  • Cancer: cancer pancreatic
  • Cancer: leucemie limfocitară cronică (LLC)
  • Cancer: glioblastom
  • Cancer: cancer la ficat
  • Cancer: leucemie (fără alte detalii)
  • Cancer: leucemie, mieloid acut (LMA)
  • Cancer: leucemie, mieloid cronic (LMC)
  • Cancer: cancer pulmonar (SCLC)
  • Cancer: limfom
  • Cancer: carcinom cu celule Merkel
  • Cancer: mezoteliom
  • Cancer: Mielom multiplu
  • Boala cu celule falciforme
  • Atrofia musculară spinală (SMA)
  • Cardiomiopatia asociată transtiretinei (cardiomiopatie amiloidă familială)
  • tuberculoză

Definiția bolilor orfane

Conform regulamentului UE, bolile orfane sunt boli rare care pun viața în pericol sau care duc la dizabilități cronice și din care sunt afectați mai puțin de 5 / 10.000, adică 228.000, cetățenii UE din Comunitatea Europeană.

Definiția medicamentelor orfane

Medicamentele orfane sunt medicamente dezvoltate împotriva așa-numitelor boli rare (boli orfane), care afectează mai puțin de unul din 2.000 de cetățeni ai UE. Medicamentele împotriva sub-formelor de boli frecvente (cum ar fi cancerul pulmonar) nu pot primi statutul de medicament orfan.